■本部分介绍了IRD基因治疗的临床试验取得的成功和面临的挑战。

■国际上，遗传性视网膜变性疾病（IRD）的基因治疗开了眼科病基因治疗之先河。2型雷伯氏先天性黑矇症(LCA2)基因治疗的成功，极大鼓舞了这个领域其它遗传病基因治疗的发展。然而，这些已经开展的临床试验也揭示出了面临的一些问题。

■我国遗传病的基因治疗还没有正式批准进入临床的案例。在国际上LCA2基因治疗药物研发取得空前成功、已经进入III期临床试验的背景下，我们应如何迅速跟进并争取有所创新和超越，值得思考。

（导读：董小岩）

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（续一）

IRD基因治疗的临床试验：成功和面临的挑战

（周庆璋译，吴小兵校）

遗传性视网膜变性（IRD）是导致严重视力损害的主要原因，累及全球超过万人。它是一组不同的疾病，表现出的致病基因缺陷、遗传模式、发病年龄以及视力损害的严重程度各式各样。已经发现，光感细胞（PR）有多种基因的突变、以及数量较少些的视网膜上皮细胞（RPE）的基因突变都与IRD疾病有关(







































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