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募集的患者参与的是用视网膜前体细胞治疗视网膜色素变性的首个临床试验研究。这些视网膜前体细胞为来自于加州大学尔湾校区(UCI;CA,USA)的干细胞研究产品，在潜在再生性能方面与干细胞相似，但特定分化成视网膜。 迄今为止，四名视网膜色素变性患者分别在尔湾的加文﹒赫伯特眼科研究所或者洛杉矶的视网膜玻璃体联合医疗集团接受了细胞注射。这项工作纳入了加州再生医学研究所的新阿尔法干细胞临床网络，加州大学尔湾校区是其创始成员之一。 视网膜色素变性是一种罕见的与视网膜感光细胞（首先是视杆细胞，然后是视锥细胞）进行性损伤相关的遗传疾病。这种疾病逐渐引起夜盲症，视野狭窄，最终导致严重的视觉障碍和失明。目前还没有视网膜色素变性的有效治疗手段，因此被美国FDA认定为“孤儿”疾病，所以认为有效治疗从管理途径需求方面具有药物审批的优势。 开放标签的I/IIa期临床试验用于评估两种不同剂量水平的视网膜前体细胞注入视网膜色素变性晚期病人玻璃体腔内的安全性。总共将募集16例患者，他们都会在局部麻醉的情况将受影响最严重的眼睛接受单次细胞注射。参与者不会被使用全身性免疫抑制剂，并将进行为期12个月的随访以监测安全性和有效性指标。 克拉森博士和杨京(音译)博士创造了这种首创的以干细胞为基础的针对视网膜色素变性的治疗方法，而且他们共同创建了jCyte公司以资助临床试验治疗进展。这种治疗试图通过一次干预患者视网膜光感受器的退化，使患者视网膜得到保护及潜在的再生，而不是取代失去的细胞以达到保护视力的目的，因此极具挑战性。 该临床试验的启动表示这个可以追溯到超过十年前的研究项目的新高度。加州干细胞机构加州再生医学研究所为当前阶段的项目研究提供了万美元的资金支持，加速了这个项目的进程。 |
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