近年来尽管医学快速发展,但仍然有很多疾病的治疗需求得到不到满足。干细胞,尤其是间充质干细胞治疗在多种疾病的治疗中都展现出了潜力。前段时间,美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以压倒性的投票结果(9:1)认为,现有数据支持间充质干细胞疗法Ryoncil治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的有效性。 间充质干细胞治疗研究数据 Ryoncil的生物制品许可申请(BLA)中纳入了多项临床试验。Ryoncil已在三项临床研究中被用于治疗例SR-aGVHD儿童患者。在扩大获取项目中,Ryoncil被用作挽救疗法,治疗了例接受机构标准护理(类固醇和其他药物)治疗失败的SR-aGVHD儿童患者。在开放标签III期试验中,Ryoncil还被用作一线疗法治疗了55例SR-aGVHD儿童患者,其中89%为C/D级疾病。 在BLA中,研究者还纳入了西奈山急性GVHD国际联合会(MAGIC)同期数据库中接受机构标准护理治疗、与开放标签III期入组标准和疾病严重程度相匹配的儿童对照组患者数据。开放标签III期研究与MAGIC同期对照组的对比分析结果,支持了Ryoncil在SR-aGVHD儿童患者中的有效性,特别是在最严重的儿童患者中的有效性和生存获益。这些结论得到了扩大获取项目中例儿童结果的支持。 具体数据为:开放标签III期研究中,接受Ryoncil治疗的55例SR-aGVHD儿童患者(89%患有C/D级疾病),第28天总缓解率为70%、第天生存率为75%。这些结果优于来自MAGIC同期数据库中相匹配的30例SR-aGVHD儿童患者的结果,在该对照组中,第28天总缓解率为43%、第天生存率为57%。 港安健康科普:间充质干细胞(Mesenchymalstemcells,MSCs)属于中胚层的一类多能干细胞,具有强大的增殖能力和多向分化潜能,在适宜的环境下不仅可分化为中胚层的成骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞,还具有分化为内胚层和外胚层的肝细胞、神经细胞、胰岛细胞等多种细胞的能力。在机体调控下,间充质干细胞能够不断地由原组织位点向新的组织位点迁移,从而在生理或病理条件下参与组织、器官的更新和修复,以维持机体组织形态的完整性和功能的稳定性。 干细胞治疗目前广受世界各个国家研究学者们的
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