近年来尽管医学快速发展，但仍然有很多疾病的治疗需求得到不到满足。干细胞，尤其是间充质干细胞治疗在多种疾病的治疗中都展现出了潜力。前段时间，美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以压倒性的投票结果(9:1)认为，现有数据支持间充质干细胞疗法Ryoncil治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的有效性。

间充质干细胞治疗研究数据

Ryoncil的生物制品许可申请(BLA)中纳入了多项临床试验。Ryoncil已在三项临床研究中被用于治疗例SR-aGVHD儿童患者。在扩大获取项目中，Ryoncil被用作挽救疗法，治疗了例接受机构标准护理(类固醇和其他药物)治疗失败的SR-aGVHD儿童患者。在开放标签III期试验中，Ryoncil还被用作一线疗法治疗了55例SR-aGVHD儿童患者，其中89%为C/D级疾病。

在BLA中，研究者还纳入了西奈山急性GVHD国际联合会(MAGIC)同期数据库中接受机构标准护理治疗、与开放标签III期入组标准和疾病严重程度相匹配的儿童对照组患者数据。开放标签III期研究与MAGIC同期对照组的对比分析结果，支持了Ryoncil在SR-aGVHD儿童患者中的有效性，特别是在最严重的儿童患者中的有效性和生存获益。这些结论得到了扩大获取项目中例儿童结果的支持。

具体数据为：开放标签III期研究中，接受Ryoncil治疗的55例SR-aGVHD儿童患者(89%患有C/D级疾病)，第28天总缓解率为70%、第天生存率为75%。这些结果优于来自MAGIC同期数据库中相匹配的30例SR-aGVHD儿童患者的结果，在该对照组中，第28天总缓解率为43%、第天生存率为57%。

港安健康科普：间充质干细胞(Mesenchymalstemcells,MSCs)属于中胚层的一类多能干细胞，具有强大的增殖能力和多向分化潜能，在适宜的环境下不仅可分化为中胚层的成骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞，还具有分化为内胚层和外胚层的肝细胞、神经细胞、胰岛细胞等多种细胞的能力。在机体调控下，间充质干细胞能够不断地由原组织位点向新的组织位点迁移，从而在生理或病理条件下参与组织、器官的更新和修复，以维持机体组织形态的完整性和功能的稳定性。

干细胞治疗目前广受世界各个国家研究学者们的