Acucela获得视网膜变性疾病基因疗法

时间:2016-11-30来源:本站原创 作者:佚名 点击: 61 次
年4月4日专门验证和开发创新疗法,治疗和延缓视力威胁的眼科疾病的临床阶段眼科公司Acucela公司(东京证券交易所:)(“Acucela“),与英国曼彻斯特大学(“UoM”)今天宣布了一项独家授权协议,据此Acucela将开发并商业化曼彻斯特大学基于光遗传学基因疗法的人体视紫红质,用于治疗视网膜退化疾病,包括视网膜色素变性RP。如果获得批准,由曼彻斯特大学JasminaCehajic-Kapetanovic博士,RobertLucas和PaulBishop教授最初开发的与遗传突变无关的疗法,将利用病毒vector2将人类视紫红质转换成视网膜给光双极细胞,通常在视杆细胞中表达的光敏感蛋白。在一个细胞特定的启动子的控制下,这一技术已被证明在恢复视网膜变性小鼠模型中的视觉响应有效。此外,用于这类治疗,视紫红质的生物学机制赋予光线敏感度相对高的水平,作为人体蛋白质,可以最小化任何免疫的影响。此光遗传学技术将在多种基因突变的RP和相关病症进行研究,并且因此可以作为独立于突变的“泛RP”疗法。Acucela计划最终评估这一技术恢复法定盲人一定程度视力的能力。







































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